基因编辑母鸡产下药用鸡蛋,有望使蛋白质类药物价格大幅降低

爱丁堡大学罗斯林研究所(Roslin Institute)的研究人员利用基因编辑技术对鸡进行了改造。经过改造之后的母鸡所下的蛋里含有丰富的、具有药用价值的蛋白质,可用于蛋白质类药物的生产。这项研究有望在未来使现在昂贵的蛋白质类药物——例如用于抗癌的阿瓦斯汀(Avastin)——的价格大幅下降,使发展中国家的众多患者受益。相关的论文发表在了 12 月 29 日出版的《BMC 生物技术》(BMC Biotechnology)上。

这些经过基因编辑的母鸡产下的蛋里含有两种功能不同的蛋白质。一种是能够刺激受损组织自我修复的巨噬细胞集落刺激因子(Macrophage-CSF);另一种是具有抗病毒和一定抗癌作用的干扰素 α2a,目前广泛应用于肝炎以及某些癌症的治疗。

之所以选择通过基因工程鸡来生产这些蛋白质,是因为用传统的化工合成方式来生产结构复杂的大分子蛋白质效率很低,成本非常高昂。

“这些蛋白质的生产真的非常昂贵,因为你没有办法在化学实验室里合成它们。你需要一个生命系统来制造它们,因为蛋白质是非常大的分子,非常复杂,它们需要用到细胞里的所有细胞器来生产,并以合适的方式折叠。”这项研究的参与方之一、爱丁堡大学的校办企业罗斯林技术公司(Roslin Technologies)的生物化学家Lissa Herron 博士在接受 BBC 采访时说。

“由鸡生产的药物成本无论在哪儿都要比工厂生产低 10-100 倍。所以,我们有望看到生产成本至少降低 10 倍。” Herron说。

此外,相较于其他以生产药物为目的而培育的转基因动物——比如转基因绵羊、山羊、奶牛——来说,鸡具有后代产量更高、繁殖周期更短、饲养成本更低等优势,因此更容易扩大生产规模,降低生产成本。

不同于一般的养鸡场,罗斯林研究所的鸡舍里既有母鸡,也有公鸡。公鸡的存在有两方面的作用:一方面是母鸡只有在公鸡存在的情况下才会下蛋;另一方面是公鸡可以通过和母鸡交配,产下同样具有生产药用价值鸡蛋能力的小鸡。

罗斯林研究所的 Helen Sang 教授表示通过传统的交配繁殖后代是一种低成本扩大生产规模的方法:“如果你想要更多的鸡蛋只需要更多的鸡。这就是我们在笼子里养小公鸡的原因——它能够在短时间内产生许多后代。所以如果我们想要扩大药物的供给,我们能够在短时间内生产许多母鸡。”

鸡蛋里面有用的部分是蛋清,生产所需的蛋白质都在这里面。根据研究人员的说法,只需要三个鸡蛋就可以满足生产一份药物的剂量需求。

不过,现在距离源于鸡蛋的药用蛋白质药物上市还有相当的时间,在接受《今日美国》(USA Today)采访时,Herron 表示研制出通过监管要求的药物可能还要花上 10-20 年的时间。

这并不是人类第一次用转基因鸡来生产药物。在 2015 年的时候,美国食品药品监督管理局就曾批准过一款用于治疗一种名叫溶菌酶脂肪酶缺乏症(lysosomal acid lipase deficiency)的罕见遗传病的药物 Kanuma,这款药物的原材料也来自经过基因编辑的母鸡所下的鸡蛋。

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