基因编辑母鸡产下药用鸡蛋,有望使蛋白质类药物价格大幅降低

爱丁堡大学罗斯林研究所(Roslin Institute)的研究人员利用基因编辑技术对鸡进行了改造。经过改造之后的母鸡所下的蛋里含有丰富的、具有药用价值的蛋白质,可用于蛋白质类药物的生产。这项研究有望在未来使现在昂贵的蛋白质类药物——例如用于抗癌的阿瓦斯汀(Avastin)——的价格大幅下降,使发展中国家的众多患者受益。相关的论文发表在了 12 月 29 日出版的《BMC 生物技术》(BMC Biotechnology)上。

这些经过基因编辑的母鸡产下的蛋里含有两种功能不同的蛋白质。一种是能够刺激受损组织自我修复的巨噬细胞集落刺激因子(Macrophage-CSF);另一种是具有抗病毒和一定抗癌作用的干扰素 α2a,目前广泛应用于肝炎以及某些癌症的治疗。

之所以选择通过基因工程鸡来生产这些蛋白质,是因为用传统的化工合成方式来生产结构复杂的大分子蛋白质效率很低,成本非常高昂。

“这些蛋白质的生产真的非常昂贵,因为你没有办法在化学实验室里合成它们。你需要一个生命系统来制造它们,因为蛋白质是非常大的分子,非常复杂,它们需要用到细胞里的所有细胞器来生产,并以合适的方式折叠。”这项研究的参与方之一、爱丁堡大学的校办企业罗斯林技术公司(Roslin Technologies)的生物化学家Lissa Herron 博士在接受 BBC 采访时说。

“由鸡生产的药物成本无论在哪儿都要比工厂生产低 10-100 倍。所以,我们有望看到生产成本至少降低 10 倍。” Herron说。

此外,相较于其他以生产药物为目的而培育的转基因动物——比如转基因绵羊、山羊、奶牛——来说,鸡具有后代产量更高、繁殖周期更短、饲养成本更低等优势,因此更容易扩大生产规模,降低生产成本。

不同于一般的养鸡场,罗斯林研究所的鸡舍里既有母鸡,也有公鸡。公鸡的存在有两方面的作用:一方面是母鸡只有在公鸡存在的情况下才会下蛋;另一方面是公鸡可以通过和母鸡交配,产下同样具有生产药用价值鸡蛋能力的小鸡。

罗斯林研究所的 Helen Sang 教授表示通过传统的交配繁殖后代是一种低成本扩大生产规模的方法:“如果你想要更多的鸡蛋只需要更多的鸡。这就是我们在笼子里养小公鸡的原因——它能够在短时间内产生许多后代。所以如果我们想要扩大药物的供给,我们能够在短时间内生产许多母鸡。”

鸡蛋里面有用的部分是蛋清,生产所需的蛋白质都在这里面。根据研究人员的说法,只需要三个鸡蛋就可以满足生产一份药物的剂量需求。

不过,现在距离源于鸡蛋的药用蛋白质药物上市还有相当的时间,在接受《今日美国》(USA Today)采访时,Herron 表示研制出通过监管要求的药物可能还要花上 10-20 年的时间。

这并不是人类第一次用转基因鸡来生产药物。在 2015 年的时候,美国食品药品监督管理局就曾批准过一款用于治疗一种名叫溶菌酶脂肪酶缺乏症(lysosomal acid lipase deficiency)的罕见遗传病的药物 Kanuma,这款药物的原材料也来自经过基因编辑的母鸡所下的鸡蛋。

英国科学家:经基因改造的鸡蛋可富含抗癌所需蛋白质

北京时间1月30日消息,据国外媒体报道,一项新研究提出,经过基因改造的鸡蛋可含有关节炎和癌症药物所需的蛋白质。

研究人员发现,对鸡进行基因改造后,其产下的鸡蛋便会富含某些疾病患者体内常常缺乏的蛋白质。目前这些蛋白质已经可以由人工合成,并用在药物中,帮助“重建”体内化学物质平衡。但如果通过鸡蛋来制造这些蛋白质,成本将只有工厂合成的100分之一。而且只需三枚鸡蛋便可提供足够的蛋白质——一只母鸡一般每年能产下300枚鸡蛋呢。

此次研究在英国爱丁堡大学脊椎动物发育学院的海伦·桑教授(Helen Sang)带领下开展。

“我们尚未开始用这种方法制造人用药物,但此次研究显示,我们可以借助鸡来制造药物开发和其它生物技术应用所需的蛋白质,且这种方法具有商业价值。”

由该团队基因改造后的母鸡可以合成一种名叫IFNalpha2a的人类蛋白质,该物质具有强大的抗病毒和抗癌功效。此外,改造后的鸡还能合成人类和猪两种版本的巨噬细胞集落刺激因子(macrophage-CSF)。该因子是免疫系统的一部分,可以刺激受损组织、促进自我修复。

研究人员敲开鸡蛋、将蛋黄与蛋清分离之后,发现蛋清中含有大量上述蛋白质。研究还发现,这些蛋白质和实验室中合成的蛋白质一样有效。而鸡棚的搭建和维护成本远比在工厂中修建的无菌实验室低得多,因此可以节省大量成本。

科学家已经在利用鸡蛋培育疫苗所需的病毒了,如流感疫苗等等。

英国生物技术及生物科学研究理事会科学政策主管塞里·林·亚当斯博士(Dr Ceri Lyn-Adams)补充道:“近期这些研究发现为未来药物开发和研发更经济的蛋白质药物提供了有力的概念证明。”

虽然可能还要再过一二十年,科学家才能开展足够多的研究、为用鸡蛋制造药物提供支持,但科学家相信目前的研究正走在正确的方向上。

爱丁堡大学成立的企业Roslin Technologies的生物制药部门主管丽萨·赫伦博士(Dr Lissa Herron)表示:“我们很期待全力发展这项技术。该技术未来不仅能用于人类制药,在科研和动物医疗领域也能大展身手。”

考虑到抗生素愈演愈烈的耐药性危机,通过增强免疫系统治疗动物疾病也许是种不错的替代方案。赫伦博士指出,这类疗法已经被用来治疗宠物的肝脏或肾脏问题。

研究人员还强调,不必担心动物福利问题,因为与农场上的同类相比,这些鸡已经算是“养尊处优”了。

“每天都有经专业培训的技术人员给它们喂食、添水、悉心照顾,它们过得可滋润了。”赫伦博士介绍道,“从鸡的角度来看,它们生的蛋和之前没什么两样,并不会影响它们的健康。它们只用像平时一样咯咯叫、生个蛋就行。”